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El gigante farmacéutico Roche, a través de su brazo biotecnológico Genentech, cerró un acuerdo exclusivo a nivel mundial con la estadounidense Alector para desarrollar y comercializar AL050, un tratamiento experimental orientado a la enfermedad de Parkinson y otras patologías neurodegenerativas. La operación podría trepar hasta los U$S 1.270 millones, una cifra que habla a las claras de las expectativas depositadas en este candidato.
La estructura del pacto contempla U$S 100 millones iniciales y hasta U$S 1.170 millones supeditados al cumplimiento de metas de desarrollo, regulatorias y comerciales. A eso se suman regalías escalonadas sobre las ventas netas si el fármaco llega al mercado. La noticia sacudió al mercado: las acciones de Alector volaron hasta un 72% en la operatoria previa a la apertura.
Qué es AL050 y por qué despierta tanto interés
AL050 es una terapia de reemplazo enzimático basada en una forma modificada de glucocerebrosidasa (GCase). El objetivo es atacar la deficiencia de esta enzima, reconocida como un engranaje clave en la neurodegeneración asociada al Parkinson, especialmente en personas portadoras de mutaciones en el gen GBA1.
El diseño del candidato combina dos piezas:
- Una GCase diseñada para potenciar su actividad enzimática y extender su vida media.
- La plataforma Alector Brain Carrier (ABC), pensada para atravesar la barrera hematoencefálica, esa muralla biológica que protege al cerebro pero que también bloquea el paso de la mayoría de los medicamentos.
Una vez dentro del sistema nervioso central, la enzima busca degradar glucosilesfingosina y glucosilceramida, lípidos que tienden a acumularse en neuronas cuando falla la GCase. La hipótesis es que esa intervención podría reducir la disfunción celular y frenar la progresión de la enfermedad. Vale aclarar: AL050 sigue siendo un tratamiento en investigación y no está aprobado.
El reparto de roles entre las partes
Con el acuerdo firmado, Genentech asume la responsabilidad total sobre el desarrollo, las presentaciones regulatorias, la fabricación y la comercialización de AL050 en todas sus potenciales indicaciones. Alector, en tanto, retiene la propiedad de su plataforma ABC y los derechos para aplicarla en su cartera propia.
Para la biotech californiana, el desembolso inicial y la estructura financiera del acuerdo le permitirían extender su disponibilidad de fondos hasta 2029. Esos recursos respaldarán el avance de otros programas:
- AL137, un anticuerpo contra beta amiloide de administración subcutánea para Alzheimer.
- AL164, un ARN de interferencia dirigido a tau.
- AL062, un ARN de interferencia contra alfa-sinucleína.
Las voces que respaldan la operación
Arnon Rosenthal, CEO de Alector, fue categórico: “Una actividad deficiente de GCase es reconocida cada vez más como un factor que contribuye a la enfermedad de Parkinson, y todavía no existe una terapia aprobada que aborde la deficiencia enzimática subyacente”. El ejecutivo planteó el desafío científico en dos frentes: lograr una enzima con actividad y durabilidad suficientes, y conseguir que llegue al cerebro.
Desde Roche, Boris L. Zaïtra, responsable de Desarrollo Corporativo, subrayó que el Parkinson está entre las condiciones neurológicas de crecimiento más acelerado en el mundo. “Al asociarnos con compañías como Alector, nuestro objetivo es retrasar o detener la progresión de la enfermedad para que los pacientes mantengan y prolongen su independencia”, expresó.
Una estrategia que Roche viene desplegando
Este movimiento se inscribe en una serie de licencias con las que Roche busca fortalecer su pipeline. En junio, la compañía había cerrado con Nurix Therapeutics una colaboración por hasta U$S 2.300 millones para un tratamiento contra cánceres de la sangre. La jugada con Alector confirma que las neurociencias son un territorio donde el gigante suizo está dispuesto a poner fichas importantes.
En definitiva, Roche se queda con un candidato experimental con foco en GCase y penetración cerebral, mientras Alector conserva la plataforma que sostiene su apuesta en Alzheimer, tau y alfa-sinucleína. Un intercambio que, si AL050 funciona, puede redefinir el abordaje de una de las enfermedades neurodegenerativas más desafiantes.
